Terapia génica para diabetes tipo 1

La terapia génica se basa en localizar si cierta deficiencia esta mediada por un gen directamente y, una vez localizado el mismo, buscar la forma de que se lleve a cabo la función que no está llevando a cabo, buscando eliminar a la deficiencia que su mal funcionamiento ha llevado. Muchos ejemplos buscan insertar dicho gen por medio de vectores, resultando que las células pueden contar ya con la actividad que no tenían.

En el caso de la diabetes dependiente de insulina, la deficiencia de insulina no se debe a que las células no tengan la información para la producción de la misma. Las células que la producen (células β de los islotes pancreáticos) suelen ser atacadas por el mismo sistema inmunológico del organismo, lo que hace que el organismo tenga cada vez menos células β.

Sapir et al. (2005) realizaron diversos experimentos en los que trataron con células hepáticas para diferenciarlas en células pancreáticas productoras de insulina. Esto se logró con el uso de el gen PDX-1, que tiene un rol central en el desarrollo del páncreas y de las células β, así como en la regulación de genes específicos de las células β para la producción de insulina.

En su trabajo observaron que aproximadamente el 50% de las células transdiferenciadas que expresaron el gen PDX-1, activaron también el promotor de la insulina, la produjeron, almacenaron en gránulos y la liberaron de dependiendo de la cantidad de glucosa que la necesitara. Con esto puede comenzar a pensarse en el posible tratamiento de la diabetes tipo 1 por medio de las mismas células hepáticas del paciente.

En este estudio se utilizaron células de hígado de adultos de más de 40 años, de niños de 4 a 10 años, y de fetos de aproximadamente 22 semanas. Una vez que las células se ven expuestas a PDX-1 por medio de la infección de adenovirus recombinantes, hay un porcentaje que llega a infectarse y otro que no. Dentro de estas proporciones no hay mucha diferencia entre las células hepáticas adultas y las de niño o feto susceptibles a la infección.

Las pruebas realizadas de la cantidad de insulina producida aún muestran deficiencias con respecto a las cantidades adecuadas para el buen funcionamiento del organismo, ya que dependen de otras variables con las que también se están trabajando para poder regular la producción de la insulina. Otro factor importante es el hecho de que debe probarse por periodos más largos de tiempo el implante de estas células, ya que no se sabe si estas serán también atacadas por el sistema inmune o no.

Se pensaba que las células una vez diferenciadas en un organismo, no eran capaces de diferenciarse en algún otro tipo celular. En el trabajo demuestran que esto no es cierto para todos los tipos celulares, y así como aquí se encontró que las células hepáticas pueden transdiferenciarse en células pancreáticas, podría ser que se diferenciaran en otro tipo celular. O bien, pueden no ser las únicas células que puedan cambiar de tipo celular, y esto puede ser el comienzo para una nueva rama de estudios.

Esta nota fue propuesta por Hersch González Jaqueline, el artículo se titula Cell-replacement therapy for diabetes: Generating functional insulin-producing tissue from adult human liver cells, fue escrito por Sapir, T., K. Shternhall, I. Melvar-Levy, T. Blumenfeld, H. Cohen, E. Skutelsky, S. Eventov-Friedman, I. Barshack, I. Goldberg, S. Pri-Chen, L. Ben-Dor, S. Polak-Charcon, A. Karasik, I. Shimon, E. Mor y S. Ferber y publicado en PNAS en 2005 y puedes leer el artículo si das click aquí.

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